Appel à recrutement : essai thérapeutique Aldebaran sur le syndrome d'Angelman
Le laboratoire ROCHE conduit un essai thérapeutique, nommé Aldebaran, évaluant 12 semaines de traitement par ALOGABAT chez des enfants porteurs du syndrome d’Angelman (délétion maternelle).
Les principaux critères d’inclusion sont :
- Enfant entre 5 et 17 ans
- Diagnostic clinique de syndrome d’Angelman lié à une délétion en 15q11q13 sur l’allèle maternel : incluant les gènes UBE3A, GABRB3, GABRA5 et GABRG3 d’une taille inférieure à 7 Mb
- IMC entre le 3e et le 97e percentile pour l’âge et le sexe
Les critères d’exclusion sont :
- Pathologie cardiovasculaire jugée instable
- Pathologies ou traitements (psychotropes non BZD) ne pouvant pas être arrêtés pouvant interférer avec l’évaluation clinique
Les objectifs principaux de l’étude sont une évaluation pharmacocinétique du traitement en population pédiatrique et la recherche de modifications électriques à l’EEG. Les objectifs secondaires sont une évaluation de la tolérance et de la sécurité du traitement.
La durée totale de l’étude pour un patient sera de 24 semaines (6 semaines de screening, 12 semaines de traitement, 6 semaines de suivi post-traitement). Toutes les visites se feront dans le centre où le patient sera inclus.
L’étude comportera au minimum 8 visites sur site (au moins une visite durant la période de screening, 5 visites durant la période de traitement et 2 visites de suivi post traitement).
Les évaluations comprendront la réalisation d’EEG et d’ECG, la passation de tests neuropsychologiques ainsi que différentes échelles d’évaluations/autoévaluations (sommeil, trouble du comportement…)
Les inclusions à cet essai sont ouvertes à l’international.
En France, 4 centres peuvent d’ores et déjà inclure des patients dans l’étude.
Pour en savoir plus ou rejoindre l’essai :
Paris-Necker : nadia.bahi-buisson@aphp.fr
Marseille : Mathieu.MILH@ap-hm.fr
Brest : consultations.pediatrie@chu-brest.fr
Dijon : julian.delanne@chu-dijon.fr
Des visioconférences peuvent être organisées avec les familles intéressées.