Communiqué de presse du laboratoire Roche
Le Rugonersen* (RO7248824) est une molécule développée par le laboratoire Roche en vue du traitement du Syndrome d’Angelman.
Le Rugonersen est une petite molécule qui fait partie des oligonucléotides antisens (ASO), et qui permet l’expression du gène UBE3A situé sur le chromosome 15 d’origine paternelle, palliant ainsi l’anomalie génétique à l’origine du SA.
Le laboratoire Roche mène une étude clinique de phase 1, dénommée Tangelo*, pour le Rugonersen, et a communiqué le 18 août sur l’état d’avancement de cette étude, que nous avons traduit pour vous dans un communiqué sous ce lien.
*https://clinicaltrials.gov/
Documentation :
Communiqué Roche – Genentech du 18 août 2022
Communiqué Roche – Genentech du 18 août 2022