Questionnaire pour les parents d'un enfant avec le SA
Chers parents d’un enfant ou adolescent avec le syndrome d’Angelman,
Si votre enfant a entre 0 et 18 ans, nous vous invitons à lire attentivement ce qui suit.
L’AFSA a été sollicitée par l’EMA (European Medecines Agency = Agence Européenne des Médicaments, qui évalue, coordonne et supervise les nouveaux médicaments dans l’Union Européenne) pour diffuser auprès des familles françaises le questionnaire vers lequel vous trouverez le lien plus bas.
Votre avis en tant que parents d’un enfant ou adolescent avec le SA est demandé dans le cadre de l’éventuelle mise en place d’un très probable essai clinique de phase 3 sur le territoire de l’UE.
Pour en savoir plus sur les essais cliniques et leurs différentes phases : https://www.angelman-afsa.org/afsa/ses-publications/les-essais-cliniques-vos-questions-nos-reponses
L’EMA souhaite connaître votre avis sur le protocole d’administration de la molécule testée.
Attention : le questionnaire est en anglais, mais vous pouvez y répondre en français. Pour vous aider, vous trouverez ci-dessous la traduction de l’ensemble du questionnaire.
Le délai imposé par l’EMA est très court : vous pouvez répondre avant le 24 mai. Le questionnaire ne compte que 5 questions.
Merci d’avance de consacrer quelques minutes au questionnaire de l’EMA disponible sous ce lien.
Traduction du questionnaire :
Le comité pédiatrique (PDCO), l'organe d'experts pour le développement des médicaments à usage pédiatrique de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA), évalue actuellement une proposition de traitement du syndrome d'Angelman.
Une procédure d'évaluation a été lancée pour un nouveau médicament destiné à traiter l'anomalie impliquée dans le syndrome d'Angelman et à être utilisé chez les enfants et les adolescents de la naissance à l'âge de 18 ans. Aucun autre médicament n'est actuellement disponible sur le marché pour le traitement de cette pathologie.
Le PDCO se penche sur l'acceptabilité des injections intrathécales de placebo ou d’injections fictives (procédures sham) dans une étude qui inclura des enfants à partir de 2 ans et consistera à injecter des doses multiples sur une période d'un an, et souhaite recueillir l'avis des patients, des parents ou des soignants sur les questions ci-dessous.
Nous vous serions reconnaissants de bien vouloir nous faire parvenir vos commentaires avant le 24 mai 2024.
Définitions :
Injection intrathécale :
Lorsque le patient reçoit une injection intrathécale, cela signifie qu'il est sous sédation et qu'une aiguille est insérée dans la partie inférieure de son dos. La pointe de l'aiguille est placée dans le liquide céphalo-rachidien qui communique avec le liquide du cerveau. Un échantillon du liquide est prélevé et le médicament est injecté dans le liquide céphalo-rachidien. L'aiguille est ensuite retirée.
Placebo :
Un placebo est un traitement qui n'a pas d'effet thérapeutique.
Dans le cadre de l’essai clinique, pour les patients qui reçoivent le placebo, la procédure est la même que celle décrite ci-dessus, mais au lieu d'injecter le médicament actif, on utilise un placebo.
Procédures fictives (sham) :
Les procédures fictives sont conçues pour imiter le plus fidèlement possible la procédure active. Dans cet essai, il y a deux possibilités pour les procédures fictives :
- La pointe de l'aiguille pénètre la peau mais n'est pas placée dans le liquide céphalo-rachidien.
- La pointe de l'aiguille est placée dans le liquide céphalo-rachidien mais aucun placebo n'est injecté. Cette option permet de prélever du liquide céphalo-rachidien.
Les complications liées à ces procédures peuvent être entre autres une infection du système nerveux central, mais elles sont rares. Si elles se produisent, elles doivent être traitées avec des antibiotiques et peuvent entraîner des problèmes de santé chroniques. Les effets indésirables les plus courants de ces procédures sont des maux de tête.
Pour mieux vous connaître
Vous êtes : patient / parent ou aidant / autre
Pays de résidence :
Questions (les questions avec * sont obligatoires)
Question 1 : Quel(s) symptôme(s) de la maladie a (ont) le plus d'impact sur la qualité de vie d'une personne avec le syndrome d'Angelman ? Veuillez expliquer :
Question 2 : Le contrôle par placebo dans le cadre d’un essai clinique est considéré comme la méthode de référence pour évaluer la sécurité et l'efficacité du produit de la façon la plus rigoureuse sur le plan scientifique.
Considéreriez-vous qu'un contrôle par placebo, tel que décrit ci-dessus, est acceptable dans ce cas ? Oui / Non / Je ne sais pas
Si vous avez répondu « non », expliquez pourquoi :
Question 3 : Avez-vous des préoccupations particulières concernant les risques associés aux injections intrathécales (nécessité d'une sédation, irritation locale, maux de tête, faible risque de méningite) ? Oui / Non / Je ne sais pas
Expliquez votre réponse :
Question 4 : Seriez-vous plus favorable à l'essai clinique si une procédure « sham » telle que décrite ci-dessus était utilisée au lieu de l'injection d'un placebo ? Oui / Non / Je ne sais pas
Expliquez votre réponse :
Question 5 : Selon vous, la durée d'un an est-elle acceptable pour la « phase de traitement » de l'essai, en particulier pour les traitements par placebo ou sham, si les patients reçoivent le traitement actif par la suite ? Oui / Non / Je ne sais pas
Expliquez votre réponse :
Observations complémentaires :
NB : Protection des données
Dans cette étude l’EMA ne recueille pas et ne traite pas de données personnelles. Par conséquent, assurez-vous de ne pas dévoiler votre identité ni de transmettre d’autres données personnelles dans les champs de réponses libres.