Point sur les essais cliniques
Dans quelques mois démarreront deux essais cliniques très différents, l’un porté par le laboratoire Ovid Therapeutics et l’autre par le binôme Roche-Genentech (Genentech est la filiale américaine de Roche).
Les deux essais sont très différents, mais tous les deux porteurs d’espoir.
Ovid est très avancé dans les essais cliniques (phase 3) d’une molécule appelée OV101, qui agit sur la globalité des symptômes du SA (troubles moteurs, du sommeil, de l’attention, etc) en diminuant leurs effets sur le quotidien des patients.
Roche démarre une étude observationnelle aux Etats Unis et, presque en parallèle, un essai clinique (phase 1) avec une molécule appelée UBE3A-LNA capable de réactiver l’allèle paternel silencieux. Il s’agit donc d’une thérapie génique, qui agirait directement au cœur du patrimoine génétique de nos enfants et corrigerait le défaut de production de la protéine UBE3A à l’origine des symptômes du SA.
Dans ce contexte de grande implication des laboratoires et de forte attente de la communauté Angelman internationale, nos homologues américains de l’Angelman Syndrome Foundation (ASF) ont organisé la semaine dernière deux webinaires, le premier avec Ovid et le deuxième avec Roche.
Vous pouvez retrouver les enregistrements des webinaires ici :
Ovid https://www.youtube.com/watch?v=Fjisg5EHwfI&feature=youtu.be (seulement enregistrement voix)
Roche https://www.youtube.com/watch?v=kmldEypW6A4&feature=youtu.be
Nous mettons également à votre disposition les notes (en français) prises pendant les webinaires.
En complément de ces informations, nous vous renvoyons vers le numéro 41 d’ « AFSA Liaisons » (le dossier explique le chemin d’un médicament, en passant par les incontournables phases de test) et vers le nouveau site développé par l’ASF, dédié à la recherche et aux essais cliniques https://fr.angelmanclinicaltrials.com/
Sur demande des associations Angelman européennes (AFSA et ASA -Angelman Syndrome Alliance- en tête), ce site présente une nouvelle fonctionnalité depuis quelques jours : le texte est automatiquement traduit en français et d’autres langues par Google Traduction (cliquer pour cela sur le drapeau en bas à droite de l’écran). L’ASF a aimablement mis en place cette fonctionnalité pour que toutes les familles des différents pays soient informées en temps réel, sans barrières linguistiques.
La traduction n’est pas parfaite, mais sa qualité est suffisamment bonne pour comprendre l’essentiel des messages.
Nous remercions Amanda Moore, présidente de l’ASF, d’avoir répondu si vite à notre demande.
Le programme de recherche de Roche sur le SA