Communiqué Ultragenyx sur la Phase 3 de l'essai ASPIRE
Ultragenyx a publié le 2 septembre 2026 un communiqué de presse annonçant que la Phase 3 de l’essai ASPIRE n’a pas atteint le critère d’évaluation principal, à savoir la variation par rapport à l’inclusion du score cognitif brut du Bayley-4, ni le principal critère secondaire, à savoir la réponse nette au Multidomain Responder Index (MDRI).
Nous savons que ces résultats sont profondément décevants pour notre communauté. De nombreuses familles ont suivi le développement de ce traitement avec espoir, et nous sommes conscients des émotions que cette nouvelle peut susciter.
Nous pensons qu’il est important de partager les informations de manière ouverte et honnête, tout en soutenant les familles.
Le résultat d’un essai clinique ne diminue en rien l’importance des progrès réalisés dans la recherche sur le syndrome d’Angelman et ne préjuge pas des développements futurs.
Notre communauté a montré à maintes reprises à quel point elle pouvait être résiliente, déterminée et unie.
Avec les autres membres de l’Angelman Syndrome Alliance, l’AFSA reste fermement engagée à soutenir et à financer la recherche fondamentale, et à travailler aux côtés des chercheurs, des cliniciens et de nos partenaires afin de faire progresser notre compréhension du syndrome d’Angelman et de développer de meilleurs accompagnements pour nos enfants.
Il reste encore beaucoup à apprendre et beaucoup de travail à accomplir. Nous continuerons à avancer ensemble, avec détermination et espoir.
Vous trouverez ci dessous le lien vers ce communiqué ainsi que le lien vers la traduction en français.
Communiqué en anglais