Des nouvelles sur les essais cliniques sur le SA
Le 30 octobre 2025, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que le premier patient avait reçu une dose dans l’étude Aurora évaluant l’efficacité et la sécurité du GTX-102 (apazunersen), un oligonucléotide antisens expérimental destiné au Syndrome d’Angelman.
Le 06 novembre 2025, MavriX Bio, une société de biotechnologie en phase clinique axée sur le développement de thérapies géniques transformatrices pour le Syndrome d’Angelman, a annoncé que le premier patient avait reçu une dose dans l’essai clinique de phase 1/2 ASCEND-AS du MVX-220, une thérapie génique expérimentale destinée au SA.
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