Essais cliniques : Ultragenyx annonce la prise en charge du premier patient de l'étude pivot de phase 3 Aspire

La société pharmaceutique Ultragenyx a communiqué le 19 décembre 2024 sur la prise en charge du premier patient de l'étude pivot de phase 3 Aspire évaluant l'efficacité et l'innocuité de GTX-102, son oligonucléotide antisens (ASO) expérimental, pour le syndrome d'Angelman.

La société est en bonne voie pour lancer l'étude Aurora afin d'évaluer GTX-102 dans d'autres génotypes que la délétion du syndrome d'Angelman et dans d'autres groupes d'âge en 2025.

Sous ce lien, nous vous proposons une traduction française de leur communiqué.

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Documentation :
Traduction française du communiqué de presse d'Ultragenyx