GeneTx et Ultragenyx publient les résultats préliminaires de l'essai clinique de phase 1/2 - MAJ juin 2021
Les sociétés américaines GeneTx et Ultragenyx ont publié récemment les résultats préliminaires de l'essai clinique concernant la molécule GTX-102 (nom de code).
Pour permettre aux familles de comprendre les enjeux de cette annonce, l'AFSA est heureuse de mettre à votre disposition une fiche technique simplifiée et vulgarisée, écrite et validée par des médecins, à partir de la publication officielle.
Pour que nous puissions suivre et comprendre l'actualité sur le syndrome d'Angelman, l'AFSA mettra à disposition des fiches similaires lors de la publication de nouveaux résultats.
Dans un communiqué de presse daté du 19 mai, GeneTx et Ultragenyx annoncent la reprise de l'essai clinique aux Etats Unis et au Canada, avec des modifications au protocole, rendues nécessaires par la survenue d'effets indésirables graves mais réversibles lors du premier essai clinique.
Les administrateurs de l'AFSA se tiennent à votre disposition pour toute question.
Pour consulter cette première fiche technique, veuillez cliquer sur ce lien.
Résultats intermédiaires étude KIK - AS MAJ juin 2021