La recherche avance !
La recherche avance… vite !
Nous abordons cette année 2020 avec de nombreuses nouvelles prometteuses en provenance de la recherche sur le syndrome d’Angelman.
Plusieurs laboratoires pharmaceutiques ou biotechs annoncent en effet le lancement d’essais thérapeutiques pour le syndrome d’Angelman en 2020. Ces essais auront lieu probablement aux Etats-Unis dans un premier temps, mais les essais en Europe (et si possible en France) devraient suivre peu de temps après. L’AFSA a été contacté pour identifier des professionnels cliniciens et des établissements de santé susceptibles d’organiser les essais.
Voici en synthèse les principales annonces. Vous trouverez plus d’information directement sur le site des laboratoires concernés.
- Ionis Pharmaceuticals (https://www.ionispharma.com) a annoncé que leur ASO (traitement génétique visant à rendre actif l’allèle paternel en replacement de l’allèle maternel) rentrera en phase d’essai clinique en fin d’année 2020
- Roche Pharmaceuticals (https://www.roche.com/) et Genentech ont annoncé que leur traitement par utilisation d’un ASO rentrera en phase d’essai clinique en 2020
- Neuren Pharmaceuticals (http://www.neurenpharma.com ) a annoncé que leur traitement NNZ2591, qui vise à améliorer les fonctions motrices et cognitives, va rentrer en phase 1 de recherche (étude de la toxicité) en Australie et rentrer en phase 2 aux Etats Unis en deuxième partie de 2020 *
- GeneTx Biotherapeutics (une filiale de FAST, https://genetxbio.com/about) et Ultragenyx Pharmaceutical (https://www.ultragenyx.com) ont annoncé que leur traitement de thérapie génique s’appuyant sur un ASO va rentrer en phase d’essais cliniques (phase 1/2), avec 20 patients et un démarrage d’ici juin 2020.
- PTC Therapeutics (https://www.ptcbio.com/) a annoncé travailler sur une solution de traitement du Syndrome d’Angelman par utilisation d’un vecteur viral contenant le gène UBE3A et permettant de restaurer l’expression de la protéine.
D’autres recherches sont en cours à des stades d’avancement divers, de la recherche fondamentale à des études précliniques. (voir schéma ci-dessous)
Il est trop tôt pour dire quel sera le résultat de ces recherches cliniques, mais les travaux de recherches se multiplient et s’accélèrent. Les deux prochaines années s’annoncent riches en nouveautés porteuses d’espoir pour les personnes atteintes du Syndrome d’Angelman. L’AFSA suit cela de très près.
Deux laboratoires américains, Ovid Therapeutics et Ionis Pharmaceuticals, seront présents lors de nos prochaines Rencontres Nationales organisées les 9 et 10 mai 2020 à Paris. Venez nombreux à cet événement pour poser vos questions, et d’ici là mobilisons-nous pour préparer au mieux les essais cliniques. Pour vous inscrire aux Rencontres Nationales cliquez sur ce lien.
* Pour plus d’informations sur les différentes phases de recherche et de test d’un médicament, nous vous renvoyons vers le dossier « Développer un nouveau traitement : un long parcours » paru dans le numéro 41 d’AFSA Liaison, envoyé aux adhérents l’Hiver dernier.
ANGELMAN SYNDROME THERAPEUTIIC PIIPELIINE