Point sur la recherche
En fin d’année 2025 :
Le 30 octobre 2025, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que le premier patient avait reçu une dose dans l’étude Aurora évaluant l’efficacité et la sécurité du GTX-102 (apazunersen), un oligonucléotide antisens expérimental destiné au Syndrome d’Angelman.
Le 06 novembre 2025, MavriX Bio, une société de biotechnologie en phase clinique axée sur le développement de thérapies géniques transformatrices pour le Syndrome d’Angelman, a annoncé que le premier patient avait reçu une dose dans l’essai clinique de phase 1/2 ASCEND-AS du MVX-220, une thérapie génique expérimentale destinée au SA.
Des nouvelles sur les essais cliniques sur le SA - AFSA
En décembre 2025, IONIS a communiqué pour informer des avancées du programme de développement clinique d’ION582, incluant les essais de phase 1/2 HALOS et de phase 3 REVEAL, ainsi que l’essai récemment annoncé CHAMPION, destiné à étudier ION582 dans d’autres génotypes.
Communiqué de presse du laboratoire Ionis de décembre 2025 - AFSA
IONIS a également indiqué en avril 2026 que pour l’essai REVEAL des centres investigateurs seraient ouverts dans l’Union Européenne en Allemagne et en Espagne.
IONIS a également précisé travailler avec les autorités réglementaires pour ouvrir d’autres centres investigateurs en Allemagne et Italie, en Pologne et en Espagne.
Il n’y a pas pour le moment de centre investigateur en France.
Depuis début 2026
Roche Genentech a indiqué en avril 2026 arrêter le développement de la molécule ALOGABAT.
Communication de la société pharmaceutique Roche Genentech - AFSA
En mai 2026, la société de biotechnologie, Oak Hill Bio a publié un communiqué sur le développement du Rugonersen et sur la future étude de phase 3 (BEACON).